Sang de Cordon Ombilical et Maladie de Krabbe

Le sang ombilical pourrait prolonger la vie des enfants atteints de la maladie de Krabbe.

Une étude publiée par la faculté de médecine de l’Université de Pittsburgh suggère que le sang ombilical pourrait prolonger la vie des enfants atteints de la maladie de Krabbe.

La maladie de Krabbe est une maladie rare et généralement mortelle qui affecte le système nerveux. C’est une maladie génétique héréditaire qui se transmet d’une génération à l’autre. Les personnes atteintes de la maladie de Krabbe ne sont pas en mesure de produire suffisamment de galactosilcéramidase (GALC), un précurseur essentiel de la myéline, que le corps utilise pour envelopper et protéger les fibres nerveuses. Sans cette protection, les cellules du cerveau meurent et le cerveau et les nerfs périphériques sont incapables de fonctionner correctement.

La maladie de Krabbe se rencontre principalement chez les enfants, mais elle peut aussi se développer plus tard. Malheureusement, à ce jour, il n’existe aucun remède contre la maladie de Krabbe et la plupart des enfants atteints de cette maladie n’atteignent pas l’âge de 2 ans.

La recherche, dirigée par le Dr Maria Escolar, a découvert deux procédures qui pourraient affecter la progression de la maladie de Krabbe et pas seulement guérir ses symptômes : la transplantation de moelle osseuse et la transplantation de sang de cordon. L’étude montre que les transfusions de sang de cordon améliorent non seulement l’espérance de vie des patients, mais aussi leur qualité de vie. Au cours de ces procédures, la personne atteinte de la maladie de Krabbe reçoit des cellules d’une personne saine. Les nouvelles cellules sont capables de produire du GALC, que le patient ne peut pas produire seul.

https://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMoa042604