I primi pazienti affetti da eczema ad essere trattati con le cellule staminali

L’eczema cronico o recidivante è una malattia cutanea infiammatoria caratterizzata da prurito e dalla presenza di arrossamenti e croste sulla pelle secca.

L’eczema, una malattia cronica comune nei bambini

L’eczema cronico o recidivante è una malattia cutanea infiammatoria caratterizzata da prurito e dalla presenza di arrossamenti e croste sulla pelle secca. È provocata da un disturbo del sistema immunitario della pelle dovuto sia a fattori genetici che ambientali. La sua insorgenza si colloca generalmente nel periodo dell’infanzia e, nei paesi sviluppati, colpisce fino al 20% dei bambini e il 3% degli adulti.

I trattamenti attuali consistono in steroidi topici – come ad esempio creme corticosteroidee – e immunosoppressori sistemici. Tuttavia, l’efficacia delle creme è limitata e la loro applicazione può provocare alcuni effetti collaterali a medio termine, mentre gli immunosoppressori presentano un rischio di tossicità ed alcuni effetti collaterali.

Interessanti proprietà immunomodulanti

Le terapie a base di cellule staminali (SCT) hanno dimostrato la loro potenziale efficacia contro alcune malattie incurabili attraverso diversi studi preliminari. Le cellule staminali mesenchimali in particolare, in ragione delle loro proprietà immunomodulanti, sono già state utilizzate nel trattamento di alcuni disturbi immunitari. In questo contesto, il loro effetto nel trattamento dell’eczema è stato studiato recentemente.

Un primo studio pre-clinico, condotto dall’Università Nazionale di Seoul (Corea del Sud), ha identificato i meccanismi attraverso i quali le cellule mesenchimali estratte da sangue del cordone ombelicale umano interagiscono con il sistema immunitario della pelle, quando vengono iniettate per via sottocutanea, riducendo la reazione infiammatoria.

Un’importante novità per i pazienti affetti da eczema

Quest’anno, lo stesso gruppo, in collaborazione con il Seoul St. Mary’s Hospital, ha dimostrato che questi risultati potevano essere riprodotti con successo nel contesto di una sperimentazione clinica.

Lo studio è stato condotto su 34 pazienti:

  • 7 pazienti per la fase I (valutazione della tolleranza e della sicurezza del trattamento)
  • 27 pazienti per la fase IIa (valutazione dell’efficacia in funzione della dose di trattamento somministrata)

Nella fase IIa sono stati testati 2 diversi dosaggi, uno basso e uno elevato, e sono stati somministrati in modo randomizzato. Dopo il trattamento, costituito da un’unica iniezione monodose sottocutanea, i pazienti sono stati sottoposti ad esami una volta ogni 2 settimane e fino a 12 settimane dall’inizio dello studio. La gravità del loro stato di malattia è stata valutata utilizzando un sistema di scoring standard. Sono stati misurati due parametri: lo SCORAD (Scoring Atopic Dermatitis) e l’EASI (Eczema Area and Severity Index)

Miglioramento dei sintomi e riduzione del livello dei biomarcatori

L’iniezione sottocutanea di cellule staminali mesenchimali umane estratte da sangue del cordone ombelicale ha migliorato i sintomi della malattia. Questo miglioramento è stato quantificato e confermato tramite la misurazione di 2 parametri (SCORAD e EASI).

In particolare, è stata osservata una riduzione del punteggio EASI del 50% nel 55% dei pazienti trattati con la dose elevata. È interessante notare che l’efficacia del trattamento dipende dalla dose somministrata, poiché la dose più alta ha permesso di conseguire risultati migliori.

Oltre a questi risultati, è altresì importante segnalare che il trattamento ha portato ad una riduzione dei biomarcatori tipici del livello di gravità della reazione allergica (IgE sieriche totali e numero di eosinofili nel sangue).

Da un punto di vista della sicurezza, non sono stati osservati effetti collaterali gravi ed è stata riscontrata una buona tolleranza generale al trattamento.

Una prova di concetto

Gli autori di questo studio considerano questi risultati molto promettenti, poiché rivelatori del grande potenziale delle terapie a base di cellule staminali del sangue del cordone ombelicale per il trattamento di una malattia comunemente diffusa.

È pertanto previsto un nuovo studio, su più larga scala e con un gruppo di controllo in cui i pazienti riceverebbero un placebo, al fine di rafforzare i risultati e sviluppare un nuovo trattamento disponibile per il grande pubblico.

RIFERIMENTI
Kim HS, Yun JW, Shin TH et al. (2015) Human umbilical cord blood mesenchymal stem cell- derived PGE2 and TGF-beta1 alleviate atopic dermatitis by reducing mast cell degranulation. STEM CELLS 33:1254–1266. Kim HS, Lee J H, Roh KH et al. (2016) Clinical Trial of Human Umbilical Cord Blood-derived Stem Cells for the Treatment of Moderate-to-Severe Atopic Dermatitis: Phase I/IIa Studies. STEM CELLS