Studi clinici suggeriscono che l’iniezione sottocutanea di cellule staminali del sangue del cordone ombelicale potrebbe essere una terapia efficace per la dermatite atopica da moderata a grave

La dermatite atopica, nota anche come eczema, è una malattia infiammatoria cutanea cronica o recidivante, che causa secchezza cutanea, prurito, formazione di croste e arrossamento.

La dermatite atopica, nota anche come eczema, è una malattia infiammatoria cutanea cronica o recidivante, che causa secchezza cutanea, prurito, formazione di croste e arrossamento. È provocata da un disturbo del sistema immunitario della pelle dovuto sia a fattori genetici che ambientali. La sua insorgenza si colloca generalmente nel periodo dell’infanzia, con una gravità mutevole nel corso degli anni. Nei paesi sviluppati colpisce fino al 20% dei bambini e il 3% degli adulti. I trattamenti attualmente disponibili per i pazienti affetti da dermatite atopica da moderata a grave sono gli steroidi topici (come ad esempio le creme a base di corticosteroidi) e i farmaci immunosoppressori sistemici. Tuttavia, l’efficacia delle creme è limitata e la loro applicazione può provocare alcuni effetti collaterali a medio termine, mentre gli immunosoppressori presentano un rischio di tossicità ed alcuni effetti collaterali.

Poiché alcuni studi di verifica concettuale hanno dimostrato come la terapia con cellule staminali sia promettente per alcune malattie incurabili (in particolare le cellule staminali mesenchimali per il trattamento dei disturbi immunitari, in ragione delle loro proprietà immunomodulanti), è stata recentemente esplorata anche la loro efficacia per il trattamento della dermatite atopica.

Un primo studio pre-clinico, condotto dall’Università Nazionale di Seoul (Corea del Sud), ha identificato i meccanismi attraverso i quali le cellule mesenchimali estratte da sangue del cordone ombelicale umano interagiscono con il sistema immunitario della pelle quando vengono iniettate per via sottocutanea, alleviando la reazione infiammatoria.

Quest’anno, lo stesso gruppo, in collaborazione con il Seoul St. Mary’s Hospital, ha dimostrato che questi risultati potevano essere riprodotti con successo nel contesto di una sperimentazione clinica. Lo studio è stato condotto su un totale di 34 pazienti: 7 in uno studio di fase 1 e 27 in uno studio di fase 2a. I partecipanti sono stati distribuiti in due gruppi di trattamento: somministrazione sottocutanea di cellule staminali mesenchimali allogeniche a basso dosaggio e ad alto dosaggio. Nella fase 2a, l’assegnazione dei pazienti ai due gruppi è stata randomizzata. Dopo l’iniezione di una singola dose, i pazienti sono stati valutati ogni 2 settimane e fino a 12 settimane. La gravità della malattia è stata valutata ad ogni visita dello studio mediante la misurazione di parametri standard (SCORAD: Scoring Atopic Dermatitis e EASI: Eczema Area e Severity Index).

Questo primo studio clinico dimostra che una singola iniezione sottocutanea di cellule staminali mesenchimali umane estratte da sangue del cordone ombelicale consente un miglioramento dei sintomi della malattia, come quantificato e confermato da entrambi i parametri di punteggio. In particolare, è stata osservata una riduzione del punteggio EASI del 50% nel 55% dei pazienti trattati con il dosaggio più alto. È interessante notare che l’efficacia del trattamento dipende dalla dose somministrata, poiché la dose più alta ha permesso di conseguire risultati migliori. Oltre a questi risultati, è altresì importante segnalare che il trattamento ha portato ad una riduzione dei biomarcatori tipici del livello di gravità della reazione allergica (IgE sieriche totali e numero di eosinofili nel sangue). Da un punto di vista della sicurezza, non sono stati osservati effetti collaterali gravi ed è stata riscontrata una buona tolleranza generale al trattamento.

Prima che un trattamento efficace possa essere messo a disposizione del grande pubblico, sono previste delle sperimentazioni cliniche più ampie che coinvolgeranno anche un gruppo placebo, al fine di compensare i limiti di questo primo studio e rafforzarne i risultati. Tuttavia, questi primi risultati offrono delle speranze e confermano il potenziale della terapia a base di cellule staminali del cordone ombelicale per il trattamento di un’altra malattia comune.

RIFERIMENTI
Kim HS, Yun JW, Shin TH et al. (2015) Human umbilical cord blood mesenchymal stem cell- derived PGE2 and TGF-beta1 alleviate atopic dermatitis by reducing mast cell degranulation. STEM CELLS 33:1254–1266. Kim HS, Lee J H, Roh KH et al. (2016) Clinical Trial of Human Umbilical Cord Blood-derived Stem Cells for the Treatment of Moderate-to-Severe Atopic Dermatitis: Phase I/IIa Studies. STEM CELLS