Il trapianto di cellule staminali consente di migliorare la funzione metabolica in pazienti affetti da diabete di tipo 1

Questo tipo di diabete colpisce più di frequente nell’età dell’adolescenza e deriva dall’incapacità del pancreas di produrre una quantità sufficiente di insulina.

IL DIABETE DI TIPO 1

Una malattia cronica che può insorgere sin dalla più giovane età

Questo tipo di diabete colpisce più di frequente nell’età dell’adolescenza e deriva dall’incapacità del pancreas di produrre una quantità sufficiente di insulina. Pare che un fattore sottostante a questa disfunzione sia la distruzione autoimmune delle cellule β; tuttavia la sua causa, alla cui base vi sono al contempo una predisposizione genetica e dei fattori ambientali, non è del tutto chiara.

L’incidenza nei bambini (dai 0 ai 14 anni) varia tra 0.5 e 60 ogni 100’000 soggetti a seconda del paese, e i tassi più elevati si registrano in Europa.

Ad oggi, l’unica terapia possibile consiste nell’apporto esogeno di insulina e nel monitoraggio continuo dei livelli di glicemia, più volte al giorno e per tutta la vita.

Rigenerazione e immunomodulazione

Il solo modo di curare questa malattia invalidante richiede di:

  • contribuire alla riparazione del tessuto pancreatico
  • impedire che il sistema immunitario del paziente distrugga le cellule β

In tal senso, il trapianto di cellule staminali (SCT) sembra essere un approccio promettente. Sono state condotti numerose esperienze pre-cliniche ed alcuni studi clinici volti a valutare la sicurezza e l’efficacia di terapie cellulari molto innovative.

È stato così dimostrato che la combinazione di cellule staminali di diverso tipo (ematopoietiche e mesenchimali) provenienti da fonti diverse (midollo osseo e tessuto del cordone ombelicale) ha un effetto sinergico. Ciò è dovuto alla complementarietà dei diversi tipi di cellule staminali: mentre le cellule staminali del midollo osseo consentono di indurre la rigenerazione delle cellule β, le cellule staminali del tessuto del cordone ombelicale consentono di modulare la risposta auto-immune.

Valutazione della sicurezza e dell’efficacia

Un gruppo di ricercatori del Diabetes Research Institute of Miami (Florida, USA) e della Xiamen University (Cina) ha recentemente effettuato uno studio clinico pilota con lo scopo di valutare la sicurezza e l’efficacia del co-trapianto di cellule staminali derivate dal tessuto del cordone ombelicale (UC-MSCs) e di cellule mononucleate autologhe derivate dal midollo osseo (aBM-MNC) per stimolare la secrezione endogena d’insulina in pazienti affetti da diabete di tipo 1.

Lo studio, randomizzato e controllato, è stato condotto su 42 pazienti

  • I 21 pazienti del gruppo test hanno ricevuto un SCT (UC-MSCs + aBM-MNC) e il trattamento clinico standard
  • I 21 pazienti del gruppo di controllo hanno ricevuto solamente il trattamento clinico standard

I pazienti sono stati monitorati a intervalli di 3 mesi fino a 1 anno dopo la fine del trattamento.

Riduzione della necessità di apporto esogeno di insulina

La secrezione del peptide C, tradizionalmente usata come parametro per misurare la produzione endogena di insulina, è aumentata significativamente nel gruppo test (SCT), mentre è stata invece osservata una tendenza alla sua diminuzione nel gruppo di controllo.

Il tasso di emoglobina glicata (HbA1c), che consente di valutare la concentrazione media di glucosio nel plasma su 3 mesi, è risultata significativamente diminuita a 3, 6, 9 e 12 mesi nel gruppo test (SCT), mentre è rimasta stabile nel gruppo di controllo.

I pazienti del gruppo test (SCT) non sono divenuti indipendenti dall’insulina ma sono comunque giunti ad aver bisogno di un apporto esogeno d’insulina minore; quest’ultimo è invece rimasto invariato nel gruppo di controllo.

Un miglioramento misurabile della funzione metabolica

Gli autori di questo studio considerano i risultati ottenuti come una prova del fatto che i trapianti di cellule staminali (SCT) consentono di ottenere un miglioramento misurabile della funzione metabolica nei pazienti affetti da diabete di tipo 1.

RIFERIMENTI
Jinquan Cai, Zhixian Wu, Xiumin Xu, Lianming Liao, Jin Chen, Lianghu Huang, Weizhen Wu, Fang Luo, Chenguang Wu, Alberto Pugliese, Antonello Pileggi, Camillo Ricordi and Jianming Tan (2016) Umbilical Cord Mesenchymal Stromal Cell With Autologous Bone Marrow Cell Transplantation in Established Type 1 Diabetes: A Pilot Randomized Controlled Open-Label Clinical Study to Assess Safety and Impact on Insulin Secretion. Diabetes Care 39:149-157