Le cellule staminali possono alleviare i sintomi nei pazienti affetti da artrite idiopatica giovanile

L’infusione di cellule staminali mesenchimali derivate da cordone ombelicale (CSMCO) può alleviare i sintomi e il dolore nei pazienti affetti da artrite idiopatica giovanile. 

L’artrite idiopatica giovanile (AIG) è un tumore del tessuto connettivo, che colpisce ogni anno circa 1 bambino su 1’000, e in forma più grave circa 1 su 10’000. L’AIG appare di solito nei bambini tra i 6 mesi e i 16 anni. I primi segni sono spesso costituiti da gonfiore e dolore delle articolazioni. La prognosi della malattia è variabile: in alcuni casi questi sintomi possono diminuire fino a scomparire. Maggiore è il numero di articolazioni colpite, più grave è la malattia e meno probabilità ci sono di una remissione totale dei sintomi. Le cause di questa malattia autoimmune sono ancora sconosciute, ma sono coinvolti fattori sia genetici che ambientali (come l’infezione da determinati virus).

La terapia farmacologica di questa malattia è costituita da farmaci anti-infiammatori non steroidei (FANS), farmaci antireumatici modificanti la malattia (DMARD, dall’inglese disease-modifying antirheumatic drugs), steroidi intra-articolari/orali e agenti biologici che mirano ad alleviare il dolore e a controllare l’infiammazione. Tuttavia, questi trattamenti tradizionali non sono efficaci perché diminuiscono i sintomi temporaneamente, ma non possono modificare completamente le risposte immunitarie dei pazienti affetti da AIG.

Questo spiega perché i sintomi continuano a verificarsi ripetutamente e offre una nuova prospettiva per cercare approcci che permettano di riparare la risposta immunitaria dei pazienti. Le cellule staminali mesenchimali (CSM) si sono rivelate una fonte potenziale di medicina rigenerativa, perché sono multipotenti e, soprattutto, secernono molecole che regolano la risposta immunitaria e riparano il tessuto danneggiato. Le CSM derivate da cordone ombelicale (CSMCO) presentano ulteriori vantaggi: hanno una bassa immunogenicità e un lungo tempo di sopravvivenza nell’ospite.

Recentemente, l’impiego di CSMCO per la terapia dell’AIG è stato clinicamente osservato da un gruppo di ricercatori cinesi su 10 pazienti affetti da una forma grave di AIG ricoverati presso il Cell Therapy Center di Xi’an, in collaborazione con l’Health Sciences Center dell’Università dell’Oklahoma (Oklahoma City, USA). I pazienti, di età compresa tra 2 e 15 anni, erano stati trattati ripetutamente con steroidi, FANS, farmaci antireumatici modificanti la malattia (DMARD) e agenti biologici, ma questi trattamenti non avevano dimostrato alcun effetto significativo.

La gravità della loro malattia era stata valutata con il punteggio DAS28 (in inglese, desease activity score su 28 articolazioni dolenti/tumefatte) e attraverso la misurazione di alcuni marcatori molecolari di infiammazione nel sangue: il conteggio del numero dei globuli bianchi (WBC), la proteina C-reattiva (CRP), la velocità di eritrosedimentazione (VES) e il livello di IL-6, TNF alfa e cellule T-regolatorie.

Tutti i pazienti hanno ricevuto un’infusione endovenosa di CSMCO derivate dal cordone ombelicale del medesimo neonato, mentre erano ancora sotto trattamento con farmaci antireumatici. Tre mesi dopo, la gravità della malattia e i marcatori di infiammazione sono stati valutati ed è quindi stata somministrata loro una seconda infusione, seguita da una seconda valutazione, tre mesi più tardi.

Tutti i pazienti sono stati monitorati un anno dopo e quattro di loro sono stati ulteriormente monitorati due anni dopo.

I dati raccolti duranti tali incontri di follow-up hanno dimostrato miglioramenti significativi già 3 mesi dopo la prima infusione: il punteggio DAS28 è sceso raggiungendo un livello di bassa attività della malattia, i valori WBC, VES, PCR, IL-6 e TNF si sono ridotti, mentre le cellule T-regolatorie (che sono immunosoppressiva) sono aumentate notevolmente. La stessa tendenza è stata osservata 3 mesi più tardi, dopo la seconda infusione e i pazienti sono stati in grado di diminuire la loro dose di farmaci antireumatici con una buona tolleranza. I dati dello studio di follow-up a 1 e 2 anni di distanza hanno dimostrato che i pazienti hanno goduto di un alleviamento a lungo termine dei sintomi e del dolore, il che ha favorito il loro sviluppo fisico in modo sostanziale e di conseguenza il loro benessere.

Liming Wang, Yu Zhang, Hongtao Li, et al. (2016) Clinical Observation of Employment of Umbilical Cord Derived Mesenchymal Stem Cell for Juvenile Idiopathic Arthritis Therapy. Stem cells international