Sangue Cordonale e Malattia di Krabbe

Uno studio dalla School of Medicine di Pittsburgh indica che il sangue del cordone ombelicale potrebbe prolungare la vita dei bambini affetti dalla malattia di Krabbe.

Uno studio pubblicato dalla University of Pittsburgh School of Medicine indica che il sangue del cordone ombelicale potrebbe prolungare la vita dei bambini affetti dalla malattia di Krabbe.

La malattia di Krabbe è una malattia rara e solitamente letale che colpisce il sistema nervoso. Si tratta di una malattia genetica ereditaria che si trasmette da una generazione all’altra. Le persone affette dalla malattia di Krabbe non sono in grado di produrre abbastanza galattosilceramidasi (GALC), un precursore essenziale della mielina, che il corpo utilizza per avvolgere e proteggere le fibre nervose. Senza questa protezione, le cellule cerebrali muoiono e il cervello e i nervi periferici non sono in grado di funzionare correttamente.

La malattia di Krabbe si riscontra principalmente nei bambini, ma può svilupparsi anche in seguito. Purtroppo, al momento non esiste una cura per la malattia di Krabbe e la maggior parte dei bambini affetti da questa patologia non raggiungono i 2 anni di età.

La ricerca, condotta dalla dottoressa Maria Escolar, ha scoperto due procedure che potrebbero influire sulla progressione della malattia di Krabbe e non solo curarne i sintomi: il trapianto di midollo osseo e il trapianto di sangue del cordone ombelicale. Lo studio dimostra che le trasfusioni di sangue del cordone ombelicale non solo migliorano l’aspettativa di vita dei pazienti, ma anche la qualità della vita. Durante queste procedure, la persona affetta dalla malattia di Krabbe riceve cellule da una persona sana. Le nuove cellule sono in grado di produrre GALC, che il paziente non può produrre da solo.

https://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMoa042604