Cellule staminali iniettate nel fegato di neonati: nuova terapia

Infusione di cellule staminali epatiche sane in neonati colpiti da gravi patologie genetiche del metabolismo

Un nuovo approccio terapeutico è stato sperimentato con successo per la prima volta al mondo: si tratta dell’infusione di cellule staminali epatiche sane in neonati colpiti da gravi patologie genetiche del metabolismo.

La nuova strategia terapeutica – una sorta di “minitrapiantonon invasivo – è stata condotta in Italia, all’Ospedale Regina Margherita di Torino, dall’équipe del Dr. Marco Spada, direttore Pediatria e Centro Regionale per la cura delle malattie metaboliche, in collaborazione con altri sanitari e istituti coinvolti nella sperimentazione.

Lo studio riguarda «neonati che nascono con gravi malattie genetiche – in genere manca loro una proteina per il metabolismo – e che rischiano il coma neonatale: per questo vanno stabilizzati nei primi giorni di vita e poi portati al trapianto di fegato, che si può eseguire non prima del sesto mese», spiega il Dr. Spada. Tre neonati sono già stati sottoposti al trattamento con successo: «Tramite questa sperimentazione, avvenuta prima dei 3 mesi di vita, siamo riusciti a stabilizzarli. E il trapianto potrà avvenire quando saranno più grandi», continua il Dr. Spada.

Lo studio è stato pubblicato sulla rivista Stem Cell Reviews and Reports, e riposta gli ottimi risultati ottenuti nella fase I della procedura, infondendo le cellule staminali epatiche sane direttamente nel fegato dei tre neonati, tramite un ago ecoguidato.

Le malattie metaboliche che colpiscono i neonati, mettendo a rischio la loro vita e la loro crescita, sono circa trecento. Per questo motivo i clinici hanno in programma di continuare con la sperimentazione di questa nuova terapia e di avviare lo studio di fase II, che permetterà di coinvolgere altre strutture e sanitari in tutta Europa e, soprattutto, di valutare gli effetti del trattamento con le cellule staminali su un campione più ampio di pazienti.

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